就是向有功能缺陷的細(xì)胞導(dǎo)入具有相應(yīng)功能的外源基因,以糾正或補(bǔ)償其基因缺陷,從而達(dá)到治療的目的。
是一種具有催化活性的小分子RNA,能降解RNA,并在RNA合成后的修飾中發(fā)揮重要作用。